Un nuevo estudio reportó mejorías en ratones con Alzheimer luego de aplicarles una inyección diseñada con ingeniería genética capaz de reducir los niveles de la proteína tau. Dicha proteína se acumula y se propaga en el cerebro durante el desarrollo de la enfermedad, por lo cual su función es clave en las terapias contra este mal. Según los encargados del estudio, el tratamiento a partir de una inyección podría ser usado en el futuro en personas.
Investigadores del Hospital General de Massachusetts (MGH, en inglés) afiliado a Harvard y Sangamo Therapeutics Inc., señalaron, la estrategia del estudio consistió en el uso de ingeniería genética. Llamada factores de transcripción de "proteína de dedo zinc" (ZFP-TFs), es una tecnología de regulación genética capaz de atacar genes especificados en el ADN.
El principal autor del estudio y director de la unidad de investigación de la enfermedad de Alzheimer en el MassGeneral Institute for Neurodegenerative Disease, Bradley Hyman, señaló, la tecnología funcionó como lo esperaba. Ello significa, la sustancia ZFP-TFs logró reducir la proteína tau sustancialmente, no causó efectos secundarios instantáneos y mejoró los cambios patológicos en el cerebro de los roedores. "Esto sugiere un plan hacia el futuro para tratar de ayudar a los pacientes", agregó Hyman.
Dicho estudio consistió en la aplicación de una sola inyección cargada de un virus inofensivo para administrar la ZFP-TFs en las células, directamente en la región del hipocampo del cerebro o vía intravenosa. Esta terapia fue diseñada para atacar y silenciar la expresión de los genes codificadores de la proteína tau. Así, la ZFP-TFs logró reducir los niveles de esta proteína en el cerebro entre 50 y 80 por ciento a 11 meses, el tiempo más largo en observación.
Por su parte, el médico Dennis Selkoe halló que exponer el cerebro a actividades específicas en particular proporciona una mayor protección contra la enfermedad del Alzheimer. "Este trabajo ayuda a proporcionar un mecanismo molecular de por qué un entorno más activo puede ayudar a disminuir los efectos que aminoran la memoria de la acumulación de proteína beta amiloide con la edad", explicó Selkoe.
Los investigadores ven en la terapia a través de la inyección un enfoque atractivo para ayudar a combatir el Alzheimer. "Este fue el resultado de un único tratamiento de la terapia de regulación genética, que podría administrarse mediante una inyección en el torrente sanguíneo", apuntó Hyman. Asimismo, el investigador indicó, este es el primer paso para comenzar un nuevo tratamiento contra la enfermedad en pacientes.
Cabe señalar, la terapia a través de inyectar información genética logró revertir daños relacionados con el Alzheimer en los ratones. Lo cual es un indicio de que esta terapia podría revertir el daño en las células cerebrales de pacientes en el futuro.