VIH desactivado puede curar mal del "bebé burbuja"
Mayo 11, 2021 - 11:45 p.m.
El síndrome de inmunodeficiencia combinada grave suele ser fatal en el primer o segundo año de vida si no es tratado.
Una terapia genética basada en un asistente imprevisible, el virus de inmunodeficiencia humana (VIH) que causa el sida, ha dotado de un sistema inmunitario servible a 48 bebés e infantes que carecían de él por defecto de origen, informaron doctores el martes.
“Estamos enfrentando lo cual de otro modo hubiera sido una patología fatal” y curando a la mayor parte de dichos chicos con un solo procedimiento, mencionó el líder del análisis, médico Donald Kohn, del Nosocomio de chicos Mattel en UCLA.
“Prácticamente viven en independencia, van al colegio, realizan cosas normales”, sin temer que una infección pudiera colocar en riesgo su historia, agregó.
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Ambos chicos no curados por esta terapia han tenido después trasplantes de médula ósea exitosamente. Los doctores comentan que habrá que aguardar para saber si ciertos de los 50 permanecen curados, pero por el instante parecen cambiar bien.
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Los chicos nacieron con síndrome de inmunodeficiencia combinada grave (SCID), provocada por una fracasa genética heredada que impide a la médula ósea crear variantes sanas de las células sanguíneas que componen el sistema inmunitario. Sin procedimiento, frecuenta ser fatal a lo largo del primer o segundo año de vida.
Se la llamó el “mal del joven burbuja” gracias a un caso en los años 70 de un joven en Texas que vivió a lo largo de 12 años en una burbuja defensora de plástico para aislarlo de los gérmenes. Ahora lo llaman el “mal del bebé burbuja” ya que lo tienen la posibilidad de provocar una veintena de deficiencias de los genes que están afectando tanto aniñas como varones.
Un trasplante de médula ósea de un hermano que sea pareja genética puede curar el mal, pero generalmente se carece de un donante correcto y el procedimiento es riesgoso: el joven de Texas falleció luego de recibirlo.
Actualmente el procedimiento se basa en 2 dosis semanales de antibióticos y anticuerpos, pero no es una solución persistente.
Los doctores creen que la terapia genética puede serlo. Retiran varias células sanguíneas del paciente, usan un virus del sida desactivado para insertar una versión sana del gen que requieren los niños y reinsertan las células por vía intravenosa.
Josselyn Kish, de 11 años, residente en Las Vegas, recibió el procedimiento en UCLA una vez que poseía 3 años. Previamente sufría erupciones, herpes dolorosos y diarreas recurrentes, comentó su mamá, Kim Carter.
Luego de la terapia genética “mejoró inmediatamente”, comentó Carter. Ahora “casi jamás se enferma" y una vez que ocurre se recupera. Se le finaliza de diagnosticar coronavirus, y hasta entonces sus indicios resultan muy leves.
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